美国食品药品管理局2011年11月16日批准ruxolitinib (Jakafi)，首个获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
      因该骨髓纤维化在美国发病人数少于200000人,而此药被认定为孤儿药。Jakafi一天服用二次。属JAK 1和JAK 2（Janus相关激酶）酪氨酸蛋白激酶抑制剂，参与控制血液和免疫功能。骨髓纤维化与JAK 1和JAK 2失调有关。
      纳入528名患者的两项临床试验评估了Jakafi的安全性和有效性。两项试验中的受试者均为对已有骨髓纤维化治疗不耐受或无效，或者不适于接受异种基因骨髓移植（患者接受基因上相似但不一定相同的捐献者的造血干细胞治疗）。所有受试者都伴有脾肿大（脾大），都由于疾病所致且需要治疗。
      试验中的受试者接受Jakafi、安慰剂（糖丸）或现有最好疗法（羟基脲化疗药物或糖皮质激素）的治疗。与接受安慰剂或现有最好疗法治疗的患者相比，接受Jakafi治疗的较多患者出现脾脏缩小35%以上。同样地，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Jakafi治疗的大部分患者观察到骨髓纤维化相关症状（包括腹部不适、盗汗、瘙痒、肌肉和骨骼疼痛）减轻50%以上。
      观察到的最严重副作用包括血小板水平低下（血小板减少症）、贫血、疲劳、腹泻、呼吸急促（呼吸困难）、头痛、头晕及恶心。
      Jakafi在FDA优先审评程序下获批，这个六个月的加速审评的程序主要针对当前无有效疗法且现有疗法有重大进步的药物。